Клинические испытания показали, что технология генетического редактирования может быть безопасной и эффективной для людей. Впервые исследователи использовали искусственные ферменты, называющиеся нуклеаза цинкового пальца (ZFN) для уничтожения чужеродных генов в клетках иммунной системы. В испытаниях приняли участие 12 человек, живущих с ВИЧ, и терапия увеличила их устойчивость к вирусу.

«Это первый значительный шаг вперёд в вопросе генной терапии ВИЧ. Примером удачного лечения можно назвать „берлинского пациента“Тимоти Брауна (Timothy Brown)», – говорит молекулярный биолог Джон Росси (John Rossi) из исследовательского института Бекмана.

В 2008 году исследователи сообщили, что Браун смог контролировать свою ВИЧ-инфекцию после трансплантации стволовых клеток костного мозга с мутированным геном CCR5. Дело в том, что большинство штаммов ВИЧ используют белок, кодируемый CCR5, в качестве шлюза в Т-лимфоциты иммунной системы хозяина. Люди, которые несут мутантный вариант гена, в том числе донор Брауна, устойчивы к ВИЧ.

Однако подобное лечение не представляется возможным для большинства людей, живущих с ВИЧ: оно является инвазивным и организм, скорее всего, атакует донорские клетки. Поэтому команда учёных во главе с Карлом Джуном(Carl June) и Пабло Тебасом (Pablo Tebas), иммунологами из университета Пенсильвании в Филадельфии, попыталась создать благоприятную мутацию CCR5 в собственных клетках человека (с помощью целевого редактирования генов).

Исследователи взяли кровь у 12 ВИЧ-инфицированных пациентов, принимавших антиретровирусные препараты для контроля над вирусом. После культивирования клеток крови каждого участника, команда использовала фермент ZFN для целевого редактирования гена CCR5 в этих клетках. В процессе генетического лечения удалось разрушить ген в примерно 25% культивированных клеток каждого участника.

Затем культивированные клетки крови возвращались в организм пациентов. После такой «трансплантации» у всех пациентов было обнаружено повышения уровня Т-клеток в крови, что свидетельствует об уменьшении способности вируса их уничтожать.

Половина добровольцев прекратила антиретровирусную медикаментозную терапию, а команда продолжила следить за содержанием Т-клеток и вирусных клеток в их организмах. Уровни Т-клеток оставались высокими в течение многих недель, а вот ВИЧ-клетки росли гораздо медленнее, чем обычно. Исследователи подозревают, что вирусу так и не удалось заразить и уничтожить модифицированные клетки.

Похоже, что этот способ генетического редактирования оказался безопасным: по словам Тебаса, худший побочный эффект заключался в том, что из-за химического вещества, использованного в процессе, тела пациентов несколько дней неприятно пахли.