Новый метод редактирования позволяет заменять целые гены за один шаг

отметили
67
человек
Новый метод редактирования позволяет заменять целые гены за один шаг

Учёные разработали метод редактирования генома под названием «прайм-сборка» (prime assembly). С помощью него можно вставлять в ДНК целые гены или их крупные участки за одно вмешательство, в отличие от существующих технологий, корректирующих лишь отдельные мутации. Это открывает путь к лечению болезней, вызванных множественными генетическими дефектами, которые раньше приходилось корректировать поэтапно.

Метод основан на развитии технологии прайм-редактирования — инструмента, сочетающего систему CRISPR-Cas9 и обратную транскриптазу (фермент, который синтезирует ДНК на основе РНК-шаблона). Команда использовала одноцепочечные ДНК-«заслонки», которые обеспечили аккуратное встраивание донорской ДНК без разрыва обеих цепей генома.

С помощью «прайм-сборки» можно вставлять более длинные последовательности: до 11 тыс. пар оснований против прежнего ограничения в 800. Это позволяет переносить в геном целые гены или крупные функциональные участки, что ранее считалось слишком сложным и небезопасным.

Технология также снижает риски для клеток. В отличие от классических методов вставки генов на основе CRISPR, вызывающих двуцепочечные разрывы ДНК и связанные с ними повреждения, новый подход работает через более мягкие одноцепочечные изменения. Это уменьшает вероятность гибели клеток и делает метод потенциально пригодным для использования в живых организмах.

Многие существующие методы эффективны преимущественно в делящихся клетках. В свою очередь «прайм-сборка» может применяться и к неделящимся клеткам, например, нейронам или клеткам сердечной мышцы, что критически важно для лечения ряда заболеваний. Это связано с тем, что метод не зависит от гомологичной рекомбинации — механизма восстановления ДНК, который активен главным образом в процессе клеточного деления.

Пока технология протестирована в лабораторных условиях на клетках млекопитающих, но учёные уже рассматривают её как основу для будущих клинических разработок. В ближайших планах — испытания на животных моделях и оптимизация способов доставки генетического материала, включая использование вирусных векторов и наночастиц. Если эти этапы окажутся успешными, «прайм-сборка» может стать новым этапом в развитии прецизионной медицины и генной терапии.

 

 

Добавил treffmans treffmans 3 Мая
Комментарии участников:
Ни одного комментария пока не добавлено


Войдите или станьте участником, чтобы комментировать