В США одобрен первый препарат на основе РНК-интерференции

В поисках причин заболеваний современная медицина закапывается все глубже в молекулярный грунт. Раньше мы работали с симптомами заболеваний, облегчая состояние больного организма, потом переключились на причины, добавляя недостающие белки или разрушая лишние, сейчас же мы пытаемся предотвратить возникновение этих причин, манипулируя работой отдельных генов.

Мы уже умеем создавать отдельные клетки человека, работающие так, как нам нужно, — тому пример одобренная недавно CAR-T клеточная терапия для больных лейкемией или излеченный от буллезного эпидермолиза мальчик. В обоих случаях врачи забирали у больных неправильно работающие клетки и заменяли отредактированными, правильными.

Но вывод на рынок РНК-интерференции впервые позволяет нам радикально менять работу генов in vivo, и это принципиально новый уровень управления работой нашего организма.

Все на борьбу с амилоидозом

Представьте себе, что у вас в квартире копятся пакеты из магазина. Сам по себе пакет — вещь полезная, если нужно что-то куда-то донести. Но когда их накапливается много, передвижение по квартире превращается в трудновыполнимый квест. По такому принципу развивается амилоидоз — накопление и отложение внеклеточных белков. Он может сопровождать самые разные болезни, от диабета до болезни Альцгеймера. Но вне зависимости того, какой именно белок заполоняет организм, причина обычно в мутации, которая мешает ему правильно сворачиваться. Неряшливо упакованный белок хуже выполняет свои основные функции, слипается с другими белками, оседает на стенках органов и плохо выводится почками.

Сегодня на повестке дня лекарство от ATTR — амилоидоза, вызванного накоплением белка транстиретина (TTR). В норме он как раз выполняет функцию пакета, перенося по крови тироксин (гормон щитовидной железы) и витамин А. Результатом отложения таких белковых пакетов становится полинейропатия — нарушение работы периферических нервов, потеря чувствительности, тремор и болевые синдромы.

Что мы можем сделать, чтобы остановить рост подобного снежного кома? Самый простой вариант — пересадить печень, чтобы она производила здоровый белок. Однако иногда хочется обойтись без хирургических вмешательств.

Подробнее на Чердаке