Группа исследователей из Детской больницы Филадельфии, применив новый, революционный метод генной терапии, сумела «отредактировать» геном мышей, страдающих тяжелой формой наследственной гемофилии.

С помощью так называемой нуклеазы цинкового пальца – искусственного белка, способного вырезать из ДНК «неправильные» цепочки генов и заменять их на «правильные», — они добились того, что фактор свертываемости крови поднялся до 3-7% от нормы. Кэтрин Хай (Katherine High), возглавлявшая исследование, считает, что даже такое, казалось бы скромное, достижение представляет собой очень серьезный успех. По ее словам, 5-процентный уровень фактора свертываемости означает умеренную форму гемофилии. «С таким фактором, — говорит она, — вы можете играть в теннис, хотя в футбольной команде вам не место».

Традиционный метод генной терапии сводится к доставке в клетку здоровых генов с помощью вирусов. Однако такая помощь заканчивается с гибелью вирусов, и подобная терапия носит лишь временный характер.

Новый же метод исправляет ошибки непосредственно в теле ДНК. В нем использовались пары выращенных в лаборатории нуклеаз цинкового пальца, одна из которых разыскивала и вырезала дефектный ген, а другая вставляла на его место здоровый ген. Прежде этот метод показал свою действенность в пробирке, но непосредственно на животных его удалось применить впервые. Метод еще не совершенен, и редактирующая система работает пока лишь над небольшим количеством клеток организма. К тому же ученые пока не знают, будет ли применим новый метод к лечению людей или более крупных животных.